طی سال‌های اخیر و با گسترش محدودیت‌های اقتصادی در کشور، بیماران نادر را که اغلب داروهای آنها از خارج وارد می‌شود و در کشور برای معالجه آنها به دستگاه‌ها و تجهیزاتی که اغلب خارجی هستند نیاز است، دچار مشکلات عدیده‌ای کرده. بسیاری از این بیماران و اعضای خانواده برای تهیه دارو در داروخانه‌ها به صف می‌ایستند تا بتوانند داروی مورد نیاز خود را به بهایی گزاف تهیه کنند. در برخی از موارد نیز برخی از داروهای بیماران نادر در داروخانه‌ها یافت نمی‌شوند و آنها ناگزیرند آن را به بهایی بیشتر از خارج از کشور ابتیاع کنند.
با روی کار آمدن دولت جدید و وزیر جدید بهداشت امیدواری‌ها در زمینه کاهش محدودیت‌های ورود داروها و تجهیزات پزشکی به کشور بیشتر شده است. به گفته داوودیان حرکت دولت درخصوص رفع مشکلات اشخاص مبتلا به بیماری‌های نادر وابسته به فعالیت‌های وزارت بهداشت و درمان است. بر این اساس وزارت بهداشت متولی سلامت جامعه است و سازمان‌هایی همچون بهزیستی و هلال‌احمر نیز با این وزارتخانه همکاری کرده و به نوعی به دولت وابسته‌اند، اما تاکنون سرویس دهی خوبی به این گروه از بیماران به‌ویژه در حوزه دارو ارائه نشده است. البته باید درنظر داشت که بخش عمده‌ای از مشکلات در حوزه دارو به تحریم‌های ظالمانه دارویی که طی سال‌های اخیر توسط قدرت‌ها علیه کشورمان اعمال شده است باز می‌گردد بنابراین این مشکلات ریشه در گذشته دارند.
با توجه به اینکه مشکلات در حوزه دارویی ریشه در گذشته دارد، باید این نکته را مد نظر قرار داد که در سال‌های اخیر به گفته کارشناسان بخش دارو بالا رفتن نرخ ارز در کشور و اعمال محدودیت‌های بین‌المللی دارو موجب شده است تا در واردات دارو اخلال ایجاد شود و حتی برخی از داروهای مورد نیاز بیماران خاص در بازار یافت نشود. در 2 سال گذشته بیماران یا بستگان آنها بارها نسبت به نبود دارو یا بالابودن بهای داروهای مورد نیاز برای بیماران خاص شکوه کرده‌اند.
در سال‌های گذشته بنا بر اخبار انتشاریافته دولت ارز مورد نیاز برای واردات دارو به کشور را به‌طور کامل به وزارت بهداشت به بهانه مشکلات اقتصادی اختصاص نداده بود. حتی عنوان شده بود در 2سال گذشته بسیاری از داروخانه‌ها به‌دلیل بدهی مراکز درمانی از ارائه دارو به این مراکز خودداری می‌کردند؛ امری که بیماران مورد معالجه در این مراکز را با مشکلات عدیده‌ای مواجه کرده بود و بیماران ناگزیر بودند با صرف وقت و هزینه بسیار بالا داروی آنها را از داروخانه‌های سطح شهر تهیه کنند.
پیش از روی کار آمدن دولت یازدهم نیز اخباری انتشار یافته بود مبنی بر اینکه مقادیر زیادی دارو به‌دلیل عدم‌تخصیص منابع لازم در انبارهای گمرک دپو شده است و با گذشت زمانی نسبتا طولانی از انبارها ترخیص نشده است. البته اخبار انتشار یافته به نقل از مقامات مسئول دولت یازدهم حکایت از آن داشت که منابع مورد نیاز برای ترخیص این داروها از گمرک فراهم شده است. ولی مشکلات در حوزه تامین دارو و به‌ویژه داروی بیماران نادر محدود به معضلات اقتصادی نمی‌شود بلکه وزارت بهداشت با هماهنگی کامل با وزارت امورخارجه باید پیگیر رفع محدودیت واردات داروها و تجهیزات پزشکی مورد نیاز از خارج از کشور باشند.
